Rodiče investovali veškerou naději i finanční úspory do této cesty, ze které se stal 14měsíční pobyt v USA daleko od rodiny v době, kdy jsme ji nejvíce potřebovali. Lék mi zachránil život.
Tato léčba je od 5/2020 schválena v ČR pod názvem ZOLGENSMA a je hrazena pojišťovnou, cena léku je okolo 60 milionů korun.
Jelikož jsem léčbu Zolgensma (hrazenou sponzorem studie) podstoupila v době, kdy už jsem byla „ležák“ a hýbala jen konečky prstů na rukách a byla jsem jen kousek od zavedení plicní ventilace, její efekt není a nikdy nebude takový jako u pacientů, kteří tuto léčbu podstoupili dříve, kdy symptomy SMA nejsou ještě tolik rozvinuty. A tak, i když jsem dosáhla zázračných pokroků (samostatné dýchání, polykání, udržení hlavičky, sed, pohyby rukou,…), začal progres pomalu stagnovat. Na konci studie nám primář SMA kliniky z Bostonské dětské nemocnice, Dr. Darras, MD, vysvětlil, že léky SPINRAZA (který byl v ČR v tuto dobu již běžně dostupný) či EVRYSDI (toho času ve vývoji a klinických studiích) fungují na jiném principu (mRNA-cílená terapie) než ZOLGENSMA a v mém případě by se nasazením jednoho z nich dosáhlo zcela určitě extra boost efektu a dalšího pokroku.
Po návratu do ČR jsme na základě výsledků motorických testů, prokazujících dlouhodobou stagnaci vývoje, o lék požádali ošetřujícího lékaře v Motole. Ten nám ale sdělil, že pojišťovna pacientovi se SMA nemůže hradit DVĚ léčby. Jenže mně dosud žádnou léčbu nehradila…
Rodiče tedy opět pátrali, co dál. A našli studii na EVRYSDI, která zkoumá efekt dvojité léčby. Konkrétně léčbu pacientů, kterým byla aplikována ZOLGENSMA. Do této studie jsem byla v 1/2020 přijata. Od té doby denně užívám v rámci stude lék EVRYSDI (hrazený sponzorem studie). Nemám žádné vedlejší účinky. Cítím se více energicky, mám silnější ručičky i nožičky. Pozoruji to sama, pozoruje to mé okolí, vidíte to i Vy a objektivně to dokazují i motorické testy, kdy skóre jde opět nahoru.
Opět tedy jen díky akčnosti, obětavosti a asketizmu svých rodičů dělám pokroky a mám léčbu. Nic ale není zadarmo a pro nás to znamená 4x ročně fyzicky, psychicky i finančně náročné cesty do Říma, což obzvláště v době Covidu bylo velmi stresující. Kromě náročných vyšetření je s cestami spojen i čas rodičů, absence ve školce, zajištění hlídání pro Anetku a strach, abych při cestování nechytla nějaký infekt.
Lék EVRYSDI byl v ČR schválen v roce 2021 a je hrazen pojišťovnou, měsíční dávka přijde na cca 250 tis. Kč.
Jelikož v roce 2022 jsou v ČR již 3 léčby pro SMA a všechny jsou hrazeny z veřejného zdravotního pojištění a mně zde dosud ŽÁDNÁ LÉČBA HRAZENA NEBYLA, požádali jsme v únoru 2022 naši zdravotní pojišťovnu o úhradu léku EVRYSDI, což by pro nás bylo vysvobozením od náročných cest do Říma, časovou i finanční úsporou, psychickou úlevou. Mohli bychom lépe plánovat rehabilitace a častěji fungovat jako rodina…
K žádosti jsme doložili 11 studií a posterů dokládajících bezpečnost a účinnost kombinované léčby ZOLGENSMA & EVRYSDI. Doložili jsme graf výsledků mých motorických testů prokazující dlouhodobou stagnaci vývoje a opětovné zlepšení po zavedení EVRYSDI. Uvedli jsme, že mi zde dosud žádná léčba hrazena nebyla, ačkoli je již pro dětské pacienty se SMA v ČR samozřejmostí. Dokonce jsme poukázali i na fakt, že kombinovaná léčba byla mnoha dětským pacientům v ČR již poskytnuta a dokonce hrazena pojišťovnou (desítky pacientů dostatávali/dostali lék SPINRAZA před aplikací ZOLGENSMA) a zjevně to nebezpečná kombinace nebyla…
A včera, po půl roce, několika doplněních žádosti, po odvolání, doplnění odvolání…byla moje žádost DEFINITIVNĚ ZAMÍTNUTA.
Je za mnou už dlouhá cesta, kterou jsem dosud urazila. Za život, za léčbu, všechny ty pokroky, které se podařily vděčím JEN svým rodičům, kteří se nikdy nevzdali a bojovali ze všech sil. Bohužel proti větrným mlýnům bojovat neumí.
Za veškeré rehabilitace a pomůcky zase vděčím Vám všem, kteří mi pomáháte. Bez Vás by se tento zázrak také nemohl dít a já jsem za Vaši pomoc velmi vděčna.
A CO DÁL? Studie brzy skončí a já budu bez léku, který mi subjektivně i objektivně pomáhá.
Jako jedinému českému dítěti mi nebude hrazena ŽÁDNÁ léčba pro SMA, ačkoli jsou zde tři dostupné.
V tomhle stavu už snad nejde ani brečet…
Děkuji všem, kteří jste dočetli až sem.
Sofinka.
